/PhotobyTawat, stock.adobe.com
Berlin – İlaç şirketi Novartis, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ve Paul Ehrlich Enstitüsü (PEI) ile koordinasyon halinde, bu hafta onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) ile gen tedavisinden sonra nadir görülen ölümcül akut karaciğer yetmezliği vakaları hakkında kırmızı bir el yazısı yayınladı. bilgili. Tedaviden önce ve infüzyondan sonra en az 3 ay düzenli olarak karaciğer fonksiyonunun izlenmesinin önemini vurgulamaktadırlar.
Zolgensma, spinal müsküler atrofi (SMA) olan yaklaşık 3.000 kişide kullanılmıştır. Novartis şimdiye kadar 4 ve 28 aylık 2 ölümü doğruladı. bu Alman Tıp Dergisi Ağustos 2022’de bunu bildirdi. Şirket bugün talep üzerine, 2022’de bildirilen vakalardan bu yana ölümle sonuçlanan başka akut karaciğer yetmezliği vakasının bilinmediğini söyledi.
Nöropediatri Derneği Yeni Tedaviler Komisyonu adına Janbernd Kirschner, “Zolgensma’nın nadiren ciddi yan etkilere neden olabileceği uzun zamandır biliniyor” dedi. Alman Tıp Dergisi Talep üzerine. Kırmızı El Mektubu, deneyimli uzmanlık merkezleri tarafından yakın hasta takibinin önemini vurgulamaktadır.
Freiburg Üniversite Hastanesi Nöropediatri ve Kas Hastalıkları Kliniği müdürü, “Çok nadir durumlarda, gen tedavisinin uygulanmasından birkaç hafta sonra, immünoterapinin zamanında ayarlanmasını gerektiren belirgin bir bağışıklık reaksiyonu meydana gelebilir” diyor.
Rote-Hand-Brief’e göre, yüksek aminotransferazlar (AST, ALT) ile karaciğer fonksiyon bozukluğu veya hatta ciddi karaciğer hasarı, vektöre karşı doğuştan gelen ve/veya adaptif bir bağışıklık tepkisi tarafından tetiklenebilir. İzlemeye ek olarak, yazarlar bu nedenle profilaktik kortikosteroid tedavisi önermektedir.
SMA’nın belirli formlarında eksik genin bir kopyasını veren ve kas zayıflığının ilerlemesini durdurmak için hastalığın seyrinde erken müdahale etmeyi amaçlayan bir gen terapisidir. Zolgensma bir kez uygulanır.
Kasım 2021’de, mevcut verilere dayanarak Federal Ortak Komite (G-BA), SMA’da Zolgensma gen tedavisinin herhangi bir hasta grubu için karşılaştırma tedavisine (Spinraza) kıyasla ek bir faydası olmadığı sonucuna vardı.
Bununla birlikte, o sırada G-BA’nın tarafsız başkanı ve uyuşturucu alt komitesi başkanı olan Josef Hecken, Zolgensma hakkındaki kararın yalnızca geçici olduğunu söyledi. “Önceki planlarımıza göre, G-BA en geç 2027 yazına kadar Zolgensma’yı yeniden tartışacak.”
Şubat 2022’de G-BA, karşılaştırıcı tedavi Spinraza’ya kıyasla ek faydayı yeniden değerlendirmek amacıyla Zolgensma hakkında uygulamaya eşlik eden bir veri toplama başlattı. O zamandan beri doktorlar, Zolgensma ile klinik uygulamadan elde edilen ampirik değerleri SMARTCARE kaydına kaydetmek zorunda kaldılar. © gie/Haberler